克唑替尼(crizotinib)、赛可瑞(xalkori)对单一驱动癌基因的依赖所致-

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在这项试验中,在28天的周期内每日两次口服克唑替尼(赛可瑞)作为单一药品并无限期地使用,ALCL重复发的患病者高达90%的客观缓解率。反应的速率,类别和坚持时间

  在这项试验中,在28天的周期内每日两次口服克唑替尼(crizotinib)(赛可瑞(xalkori))作为单一药品并无限期地使用,ALCL重复发的患病者高达90%的客观缓解率。反应的速率,类别和坚持时间大大超过了任何初期临床实验中对于重复发难治性恶性肿瘤少儿的典型观察结果,这可能是由于ALCL的基因组图谱不那么复杂以及对单一驱动癌基因的依赖所致。尽管在重复发时尚不明白形态变异和预后的重要性,但无法确定反应与组织学亚型之间的相关联性。诊疗断定ALCL少儿时,有力的预后指标是BM中NPM-ALK转录水平以及血浆中针对ALK的抗体滴度。在大多数患病者的多个时间点对BM和PB样品进行医治,并且在可用的配对样品中,发现循环肿瘤来源的NPM-ALK转录本的检出率减少。

  在接受CR或PR的12例IMT患病者中,有7例在开始医治后4周内出现首次缓解,两例在8周内出现,三例在20周内开始缓解。在14例IMT患病者中,有3例同时进行了PET显像:2例在4周时按RECIST标准进行了PR,在同一时间通过功能性代谢显像进行了CR,但从未获得解剖学CR。根据RECIST标准,一名患病者在12周时出现PR,在40周时出现CR,但是在12周时通过18F-FDG PET成像获得CR。一名患病者仅进行了18F-FDG PET/CT成像,反应评估基于PET。在撰写本报告时,仍有两名患病者接受方案医
克唑替尼(crizotinib)、赛可瑞(xalkori)对单一驱动癌基因的依赖所致-
治。 IMT患病者退出医治是因为AE包括重复的4级绝对嗜中性白血球计数和下肢浮肿(n=4),或者由于医师或父母的判断(n=5),完成了24个疗程(n=1),以及违规(n=2)。

  显示了具有多个可测量的FDG-avid肺结节的代表性患病者,其在医治的第1周期后通过RECIST具有PR,但通过18F-FDG PET产生CR,强调了功能成像在评估中的潜在重要性截至本报告发布时,qRT-PCR数据来自24位患病者,共282个样品(21个医治前BM抽吸物,25个医治前PB样品,两个医治后BM样品和234个医治后BM样品)。在24例患病者中,有18例患病者来自入组前BM和PB样本的配对样本。在18个配对样本中,有5名患病者的BM或PB中没有可量化的NPM-ALK水平。在18个配对样品中的13个中,在BM和PB中均观察到了可量化的NPM-ALK。值得注意的是,在13个配对样本中有10个样本中,BM中的NPM-ALK水平低于PB中的水平。 NPM-ALK的qRT-PCR水平在第1周期的第15天和第2周期的第1天或在随后的每个周期中有24位患病者可用。除一名患病者外,所有其余患病者(n=23)在第30天均出现下降,并在随后的周期中坚持下降。

  当前在罕见疾病中的临床实验方式具有挑战性。人们越来越关注针对具有共同分子生病原因的恶性肿瘤患病者的靶向药物物的开发,以加快针对潜在适应病症的潜在活性药品的临床测试。在该试验中,根据ALK致癌基因的激活性病变将小儿患有实体癌和淋巴癌的患病者分组。在ALK融合阳性ALCL和IMT患病者中观察到显着的客观和坚持反应,为研究生物标记物选择的和组织学独立的患病者群体中靶向药物物的初期活性奠定了小儿肿瘤学的先例。

  ALK致癌基因已被证明在组织学上多样化的肿瘤中具有重要意义,并且是多种儿科癌症发生的真正媒介。1ALCL代表外周T细胞淋巴瘤的一部分,占少儿期所有淋巴瘤的15%。绝大多数儿科病例都具有特点性的ALK基因融合,这是有道理的,ALK阴性的ALCL是不重叠的实体。晚后期ALCL的少儿和青少年的最好医治仍然未知,并且接受化学疗法的进展与尽管有积极的挽救手段,包括同种异体移植,但预后不良。最近通过每周用长春花碱替代长春新碱维持医治以改善医治策略的努力对生存几率没有影响。尽管长春花碱重复发,目前尚无标准医学护理单一治疗方法是一种活性剂,它是一种通过静脉给药的经验性细胞毒性治疗方法。现如今克唑替尼(crizotinib)在哪里选购?更多详情可咨询下方【微信:yaodaoyaofang】。

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